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Editas Medicine公司宣布，美國食品藥品監督管理局（FDA）已批準申請，允許該公司開展使用CRISPR基因編輯手段治療Leber先天性黑朦10型患者（LCA10）的臨床試驗。EDIT-101是和艾爾建（Allergan）公司合作開發的基于CRISPR基因編輯技術的在研療法，Editas將獲得2500萬美元的付款。

Editas Medicine公司總裁兼首席執行官卡特里娜·博斯利(Katine Bosley)說：“FDA接受我們的IND進行編輯-101是基因組編輯領域的一個重要時刻，對患者來說也是一個重要的里程碑，因為我們現在離治療LCA 10又近了一步。”“對于我們來說，這是一個真正令人興奮的時刻，我們期待著以臨床階段公司的身份開始下一章，利用CRISPR技術的力量，改變世界各地患有嚴重疾病的人的生活。”

編輯-101是一種基于CRISPR的實驗藥物，目前正在研究治療Leber先天性無菌性壞死10型(LCA 10)。編輯-101是通過視網膜**射，以達到和傳遞基因編輯機器直接到感光細胞。

Leber先天性黑質壞死(LCA)是由至少18個不同基因突變引起的一組遺傳性視網膜退行性疾病。它是遺傳兒童失明的最常見原因，全世界每10萬活產有2至3例。LCA的癥狀出現在生命的最初幾年，導致嚴重的視力喪失和潛在的失明。這種疾病最常見的形式，LCA 10，是一種由CEP 2 90基因突變引起的單基因疾病，在大約20%-30%的LCA患者中是引起疾病的原因。

為什么張峰的基因編輯技術可以得到FDA批準，進行人體臨床試驗？

因為，Editas公司的臨床前研究除了檢驗EDIT-101在感光細胞中的表達效率，還檢驗了Cas9和AAV5病毒載體系統的免疫原性，并且用三種不同方法在人體感光細胞組織中檢驗了這一CRISPR基因編輯系統的脫靶效應。用大量完備的臨床前研究結果終于說服FDA允許其啟動人類臨床研究。不僅如此，EDIT-101是針對病人的體細胞進行基因編輯，這是目前倫理所允許的。針對疾病體細胞基因編輯的人體臨床試驗，在世界上也已經不是第一次開展了。

2016年，《自然》官網報道，四川大學華西醫院的腫瘤專家盧鈾帶著他的團隊，7月開始在肺癌患者中實施實驗。華西醫院的臨床試驗項目，在時間上早于其他項目研究團隊。報道中也詳細描述了盧鈾教授團隊的計劃。

2017年杭州市腫瘤醫院也嘗試用CRISPR-Cas9技術治療食道癌癥患者的人體臨床試驗。

這些基因編輯技術都是在人體臨床應用的探索，引發全世界的關注，未遭到反對，所以對新技術的探索一定在倫理的框架之內。

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