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重磅！CRISPR基因編輯臨床試驗(yàn)結(jié)果首公布！
近日，Intellia和Regeneron聯(lián)合宣布，兩家公司開發(fā)的體內(nèi)CRISPR-Cas9基因組編輯療法NTLA-2001治療轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變(ATTR)I期臨床研究獲得積極中期數(shù)據(jù)。這是首個(gè)支持人體體內(nèi)CRISPR基因組編輯的安全性和有效性臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)。
（圖注：ATTR淀粉樣變）
甲狀腺素運(yùn)載蛋白淀粉樣變性或ATTR淀粉樣變是一種罕見的進(jìn)展性、致命性疾病。
遺傳性ATTR(ATTRv)淀粉樣變是指患兒出生時(shí)TTR基因發(fā)生突變，導(dǎo)致肝臟產(chǎn)生結(jié)構(gòu)異常的轉(zhuǎn)甲狀腺素(TTR)蛋白，并發(fā)生錯(cuò)誤折疊。ATTRv淀粉樣變主要表現(xiàn)為多發(fā)性神經(jīng)病變(ATTRv-pn)，可導(dǎo)致神經(jīng)損傷，或心肌病(ATTRv-cm)，可導(dǎo)致心力衰竭。
雖然目前醫(yī)學(xué)界有能夠治療ATTR淀粉樣變的方法，但需長(zhǎng)期服藥，因此受到限制。不過，隨著CRISPR/Cas9基因編輯技術(shù)的問世，這一難題似乎迎來了改變的契機(jī)。
（圖注：CRISPR基因編輯）
此次公布的中期數(shù)據(jù)包含目前在英國(guó)和新西蘭進(jìn)行的I期試驗(yàn)中兩個(gè)單次劑量遞增隊(duì)列中6名ATTRv-PN患者，3例患者接受0.1 mg/kg單劑NTLA-2001治療，3例接受0.3 mg/kg單劑NTLA-2001。NTLA-2001可使患者血清TTR呈劑量依賴性降低，第28天測(cè)定結(jié)果顯示，0.1 mg/kg劑量組3例患者血清TTR平均降低52%，0.3 mg/kg劑量組3例患者平均降低87%，其中1例患者降低96%。相比之下，ATTRv-PN標(biāo)準(zhǔn)護(hù)理患者需受長(zhǎng)期治療，通常TTR可降低約80%。
“首個(gè)臨床數(shù)據(jù)表明，只需靜脈注射一次CRISPR，我們便可以通過精確編輯體內(nèi)靶細(xì)胞治療遺傳性疾病。試驗(yàn)的中期結(jié)果支持了我們的信念，即單劑NTLA-2001具有終止和逆轉(zhuǎn)ATTR毀滅性并發(fā)癥的潛力。”Intellia總裁兼首席執(zhí)行官John Leonard博士說，“通過NTLA-2001，我們克服了CRISPR/Cas9靶向轉(zhuǎn)運(yùn)至肝臟的挑戰(zhàn)，也開啟了用我們的模塊化平臺(tái)治療一系列其他遺傳疾病的大門，我們計(jì)劃迅速推進(jìn)和擴(kuò)充我們的管線。這些數(shù)據(jù)使我們相信，我們正在真正開啟醫(yī)學(xué)的新時(shí)代。”
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